Dénomination de Swissmedic
Ultomiris 300 mg/3 ml, Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung
Caractéristiques
Immunosuppresseur sélectif, anticorps monoclonal (anti-protéine C5 du complément)
Orphan Drug
Biopharmaceutique
Régime alimentaire
Sans lactose,
Aucune d'information concernant le gluten
Thérapie
Antianémiques/hémoglobinopathies
Antimyasthénique/médicaments lors d'amyotrophies/SLA/ataxie de Friedreich
Immunologie
Ophtalmologie
Indications
Hémoglobinurie paroxystique nocturne chez les patients ≥10 kg présentant une hémolyse avec ≥1 symptôme clinique indiquant une forte activité de la maladie ou chez les patients ≥10 kg cliniquement stables après un traitement par l'éculizumab pendant min. 6 mois; syndrome hémolytique et urémique atypique chez les patients ≥10 kg non traités auparavant par des inhibiteurs du complément ou qui ont répondu à un traitement de min. 3 mois par l'éculizumab; traitement adjuvant de la myasthénie généralisée avec anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine dès 18 ans; troubles du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) avec anticorps anti-aquaporine-4 dès 18 ans.
Posologie
Perf. i.v. (avec filtre de 0,2 µm) après dilution dans NaCl 0,9% (concentration finale: 5 mg/ml pour la solution à diluer 10 mg/ml resp. 50 mg/ml pour la solution à diluer 100 mg/ml); débit de perf. «IPr».
Hémoglobinurie paroxystique nocturne, syndrome hémolytique et urémique atypique
>18 ans, <18 ans et ≥40 kg
40–60 kg: au début: 2400 mg, entretien après 2 sem.: 3000 mg toutes les 8 sem.
60–100 kg: au début: 2700 mg, entretien après 2 sem.: 3300 mg toutes les 8 sem.
≥100 kg: au début: 3000 mg, entretien après 2 sem.: 3600 mg toutes les 8 sem.
<18 ans et <40 kg
10–20 kg: au début: 600 mg, entretien après 2 sem.: 600 mg toutes les 4 sem.
20–30 kg: au début: 900 mg, entretien après 2 sem.: 2100 mg toutes les 8 sem.
30–40 kg: au début: 1200 mg, entretien après 2 sem.: 2700 mg toutes les 8 sem.
Myasthénie généralisée, NMOSD
>18 ans
40–60 kg: au début: 2400 mg, entretien après 2 sem.: 3000 mg toutes les 8 sem.
60–100 kg: au début: 2700 mg, entretien après 2 sem.: 3300 mg toutes les 8 sem.
≥100 kg: au début: 3000 mg, entretien après 2 sem.: 3600 mg toutes les 8 sem.
Hémoglobinurie paroxystique nocturne, syndrome hémolytique et urémique atypique
>18 ans, <18 ans et ≥40 kg
40–60 kg: au début: 2400 mg, entretien après 2 sem.: 3000 mg toutes les 8 sem.
60–100 kg: au début: 2700 mg, entretien après 2 sem.: 3300 mg toutes les 8 sem.
≥100 kg: au début: 3000 mg, entretien après 2 sem.: 3600 mg toutes les 8 sem.
<18 ans et <40 kg
10–20 kg: au début: 600 mg, entretien après 2 sem.: 600 mg toutes les 4 sem.
20–30 kg: au début: 900 mg, entretien après 2 sem.: 2100 mg toutes les 8 sem.
30–40 kg: au début: 1200 mg, entretien après 2 sem.: 2700 mg toutes les 8 sem.
Myasthénie généralisée, NMOSD
>18 ans
40–60 kg: au début: 2400 mg, entretien après 2 sem.: 3000 mg toutes les 8 sem.
60–100 kg: au début: 2700 mg, entretien après 2 sem.: 3300 mg toutes les 8 sem.
≥100 kg: au début: 3000 mg, entretien après 2 sem.: 3600 mg toutes les 8 sem.
Contre-indications
Infection non résolue à Neisseria meningitidis, absence de vaccination contre Neisseria meningitidis (sauf antibioprophylaxie jusqu'à 2 sem. après la vaccination), anomalies héréditaires du complément; procréation chez la femme (jusqu'à 8 mois après le traitement), grossesse «IPr», allaitement (jusqu'à 8 mois après le traitement).
Pharmacode
Article
CHF
Cat. de remise
Cat. de remboursement
GTIN
Traitement des adultes, des enfants et des adolescents atteints du Syndrome Hémolytique et Urémique atypique (SHUa)
Ultomiris est remboursé pour le traitement des patients pesant 10 kg ou plus atteints du Syndrome Hémolytique et Urémique atypique (SHUa),
• qui n'ont pas été traités auparavant par des inhibiteurs du complément (patients naïfs d’inhibiteurs du complément) ou
• ayant reçu un traitement par l'eculizumab pendant au moins 3 mois et présentant des signes de réponse à l'eculizumab.
La preuve clinique de la réponse à l'eculizumab est définie comme suit: paramètres TMA stables, y compris la lactate déshydrogénase (LDH) < 1.5 × ULN, numération plaquettaire ≥ 150 000/μL et débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) > 30 ml/min/1,73 m2.
En l'absence de réponse après un prétraitement par eculizumab, Ultomiris n'est pas remboursé.
Tous les patients doivent, conformément à l’information professionnelle de Swissmedic, recevoir une vaccination contre les méningocoques au moins deux semaines avant le début du traitement par ravulizumab, ou bien un traitement antibiotique pendant au moins deux semaines après le début du traitement par ravulizumab.
Avant le début du traitement, une garantie de prise en charge par l’assurance maladie est nécessaire après discussion avec le médecin-conseil. La garantie de prise doit être renouvelée pour la première fois après 6 mois, puis chaque année.
Les observations ci-après caractérisent le SHUa et doivent être documentées dans la demande de garantie de prise en charge:
Triade classique d'anémie hémolytique microangiopathique, de thrombocytopénie et d’insuffisance rénale caractérisée par tous les facteurs suivants:
I. Consommation plaquettaire excessive (définie comme une numération plaquettaire < 150 x 109/l ou par une chute de la numération plaquettaire > 25 % par rapport aux valeurs précédentes) ET
II. Hémolyse (augmentation de la LDH et/ou mise en évidence de schistocytes et/ou modification de la concentration d’haptoglobine ou de la concentration d’hémoglobine) ET
III. Indication du stade de l’insuffisance rénale (indication du classement en fonction de l’évolution (insuffisance rénale aiguë, ICD-10 code N17 ou insuffisance rénale chronique, ICD-10 Code N18) et indication du stade en fonction du taux de filtration glomérulaire (N18.1 – N18.4))
ET
Diagnostic SHUa confirmé par:
I. Disintégrine et métalloprotéinase à motif thrombospondine de type 1, 13ème membre (ADAMTS13)-niveau d'activité > 5 % ET
II. Négatif pour les E. coli productrices de shigatoxines (STEC) (en cas de suspicion d’E.coli entérohémorragiques),
ET
Exclusion de causes secondaires pour une microangiopathie thrombotique - médicament, infection (VIH, streptococcus pneumoniae), greffe (moelle osseuse, foie, poumon, cœur), déficit en cobalamine, lupus érythémateux, syndrome des anticorps antiphospholipides, sclérodermie, anticorps ou déficit ADAMTS13.
ET
Un ou plusieurs des lésions organiques ou troubles fonctionnels suivants, en lien avec la TMA:
I. Complication neurologique
II. Complication gastro-intestinale
III. Complication cardiovasculaire
IV. Complication pulmonaire
V. Autres complications (oculaires, cutanées, etc.)
VI. Statut après greffe de rein à la suite d’un SHUa avéré
Dans le cas d’une réévaluation de la garantie de prise en charge après une recommandation négative du médecin-conseil, celui-ci consulte un ou une expert(e) du Comité National d’Experts. Si la demande concerne une garantie de prise en charge pour un enfant, il convient de consulter un pédiatre.
Le comité d’experts est composé de spécialistes disposant d’une expérience avérée dans le traitement du SHUa, issus des hôpitaux universitaires et des hôpitaux cantonaux de Saint-Gall, Lucerne, Aarau, Coire, Frauenfeld et Bellinzone.
Au moins 4 des 11 centres de référence doivent confirmer l’indication. Si la demande concerne une garantie de prise en charge pour un enfant, l’indication doit être posée par au moins 1 pédiatre.
Poursuite du traitement:
Comme confirmation du bénéfice thérapeutique du traitement au ravulizumab, il convient de documenter les résultats ci-dessous lors des demandes de garantie de prise en charge suivantes (6 mois après le début du traitement, puis une fois par an):
a) Inhibition significative de la TMA médiée par le complément:
I. Augmentation ou normalisation de la numération plaquettaire
II. Augmentation ou normalisation des valeurs de l’hémoglobine ou de l'haptoglobine ainsi que baisse/normalisation de la valeur de la LDH comme indicateur, pas de mise en évidence de schistocytes (pas d’hémolyse microangiopathique active)
III. Mise en évidence de l’inhibition complète de l’activité terminale du complément
b) Pas de nécessité de plasmathérapie pendant le traitement au ravulizumab
c) Maintien ou amélioration des fonctions organiques. Pas de nouvelle complication organique en relation à des complications organiques associées à la TMA.
Dans le cas d’une réévaluation de la recommandation négative de la poursuite du traitement par le médecin conseil, celui-ci consulte un ou une expert(e) du Comité National d’Experts.
Si le traitement est interrompu, le suivi du patient doit s’effectuer pendant au moins trois mois afin de surveiller la sécurité, y compris en ce qui concerne les signes de TMA (LDH, créatinine sérique, numération plaquettaire et symptômes de lésions organiques, par exemple, maladie rénale, dyspnée et angine de poitrine.
La décision d’initier le traitement ainsi que le suivi des patients ne peuvent être effectués que par des spécialistes dans les centres universitaires ou dans les hôpitaux cantonaux d’Aarau, Coire, Bellinzone, Lucerne, Saint-Gall et Frauenfeld.
Entre ces contrôles, le traitement par ravulizumab peut également être administré dans un hôpital local.
Le centre enregistre le nombre de patients traités par ULTOMIRIS dans l’indication SHUa ainsi que la durée du traitement. À la demande du titulaire de l’autorisation, le centre transmet les données collectées à l’adresse marketaccess_art71@alexion.com. L’OFSP peut demander ces données auprès du titulaire de l’autorisation.
Calcul du prix public sur la base du prix départ usine auquel s'ajoutent CHF 40.- en raison du caractère particulier de la distribution (pratiquement pas de commerce intermédiaire, comme pour les produits sanguins), TVA en sus.
Ultomiris est remboursé pour le traitement des patients pesant 10 kg ou plus atteints du Syndrome Hémolytique et Urémique atypique (SHUa),
• qui n'ont pas été traités auparavant par des inhibiteurs du complément (patients naïfs d’inhibiteurs du complément) ou
• ayant reçu un traitement par l'eculizumab pendant au moins 3 mois et présentant des signes de réponse à l'eculizumab.
La preuve clinique de la réponse à l'eculizumab est définie comme suit: paramètres TMA stables, y compris la lactate déshydrogénase (LDH) < 1.5 × ULN, numération plaquettaire ≥ 150 000/μL et débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) > 30 ml/min/1,73 m2.
En l'absence de réponse après un prétraitement par eculizumab, Ultomiris n'est pas remboursé.
Tous les patients doivent, conformément à l’information professionnelle de Swissmedic, recevoir une vaccination contre les méningocoques au moins deux semaines avant le début du traitement par ravulizumab, ou bien un traitement antibiotique pendant au moins deux semaines après le début du traitement par ravulizumab.
Avant le début du traitement, une garantie de prise en charge par l’assurance maladie est nécessaire après discussion avec le médecin-conseil. La garantie de prise doit être renouvelée pour la première fois après 6 mois, puis chaque année.
Les observations ci-après caractérisent le SHUa et doivent être documentées dans la demande de garantie de prise en charge:
Triade classique d'anémie hémolytique microangiopathique, de thrombocytopénie et d’insuffisance rénale caractérisée par tous les facteurs suivants:
I. Consommation plaquettaire excessive (définie comme une numération plaquettaire < 150 x 109/l ou par une chute de la numération plaquettaire > 25 % par rapport aux valeurs précédentes) ET
II. Hémolyse (augmentation de la LDH et/ou mise en évidence de schistocytes et/ou modification de la concentration d’haptoglobine ou de la concentration d’hémoglobine) ET
III. Indication du stade de l’insuffisance rénale (indication du classement en fonction de l’évolution (insuffisance rénale aiguë, ICD-10 code N17 ou insuffisance rénale chronique, ICD-10 Code N18) et indication du stade en fonction du taux de filtration glomérulaire (N18.1 – N18.4))
ET
Diagnostic SHUa confirmé par:
I. Disintégrine et métalloprotéinase à motif thrombospondine de type 1, 13ème membre (ADAMTS13)-niveau d'activité > 5 % ET
II. Négatif pour les E. coli productrices de shigatoxines (STEC) (en cas de suspicion d’E.coli entérohémorragiques),
ET
Exclusion de causes secondaires pour une microangiopathie thrombotique - médicament, infection (VIH, streptococcus pneumoniae), greffe (moelle osseuse, foie, poumon, cœur), déficit en cobalamine, lupus érythémateux, syndrome des anticorps antiphospholipides, sclérodermie, anticorps ou déficit ADAMTS13.
ET
Un ou plusieurs des lésions organiques ou troubles fonctionnels suivants, en lien avec la TMA:
I. Complication neurologique
II. Complication gastro-intestinale
III. Complication cardiovasculaire
IV. Complication pulmonaire
V. Autres complications (oculaires, cutanées, etc.)
VI. Statut après greffe de rein à la suite d’un SHUa avéré
Dans le cas d’une réévaluation de la garantie de prise en charge après une recommandation négative du médecin-conseil, celui-ci consulte un ou une expert(e) du Comité National d’Experts. Si la demande concerne une garantie de prise en charge pour un enfant, il convient de consulter un pédiatre.
Le comité d’experts est composé de spécialistes disposant d’une expérience avérée dans le traitement du SHUa, issus des hôpitaux universitaires et des hôpitaux cantonaux de Saint-Gall, Lucerne, Aarau, Coire, Frauenfeld et Bellinzone.
Au moins 4 des 11 centres de référence doivent confirmer l’indication. Si la demande concerne une garantie de prise en charge pour un enfant, l’indication doit être posée par au moins 1 pédiatre.
Poursuite du traitement:
Comme confirmation du bénéfice thérapeutique du traitement au ravulizumab, il convient de documenter les résultats ci-dessous lors des demandes de garantie de prise en charge suivantes (6 mois après le début du traitement, puis une fois par an):
a) Inhibition significative de la TMA médiée par le complément:
I. Augmentation ou normalisation de la numération plaquettaire
II. Augmentation ou normalisation des valeurs de l’hémoglobine ou de l'haptoglobine ainsi que baisse/normalisation de la valeur de la LDH comme indicateur, pas de mise en évidence de schistocytes (pas d’hémolyse microangiopathique active)
III. Mise en évidence de l’inhibition complète de l’activité terminale du complément
b) Pas de nécessité de plasmathérapie pendant le traitement au ravulizumab
c) Maintien ou amélioration des fonctions organiques. Pas de nouvelle complication organique en relation à des complications organiques associées à la TMA.
Dans le cas d’une réévaluation de la recommandation négative de la poursuite du traitement par le médecin conseil, celui-ci consulte un ou une expert(e) du Comité National d’Experts.
Si le traitement est interrompu, le suivi du patient doit s’effectuer pendant au moins trois mois afin de surveiller la sécurité, y compris en ce qui concerne les signes de TMA (LDH, créatinine sérique, numération plaquettaire et symptômes de lésions organiques, par exemple, maladie rénale, dyspnée et angine de poitrine.
La décision d’initier le traitement ainsi que le suivi des patients ne peuvent être effectués que par des spécialistes dans les centres universitaires ou dans les hôpitaux cantonaux d’Aarau, Coire, Bellinzone, Lucerne, Saint-Gall et Frauenfeld.
Entre ces contrôles, le traitement par ravulizumab peut également être administré dans un hôpital local.
Le centre enregistre le nombre de patients traités par ULTOMIRIS dans l’indication SHUa ainsi que la durée du traitement. À la demande du titulaire de l’autorisation, le centre transmet les données collectées à l’adresse marketaccess_art71@alexion.com. L’OFSP peut demander ces données auprès du titulaire de l’autorisation.
Calcul du prix public sur la base du prix départ usine auquel s'ajoutent CHF 40.- en raison du caractère particulier de la distribution (pratiquement pas de commerce intermédiaire, comme pour les produits sanguins), TVA en sus.
Traitement des adultes atteints avec Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne (HPN)
Avant le début du traitement, une garantie de prise en charge par l’assurance maladie est nécessaire après discussion avec le médecin-conseil.
Ultomiris est remboursé pour le traitement des patients adultes (à partir de leur 18e année) atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN):
• chez des patients qui n’ont pas été traités auparavant par des inhibiteurs du complément et qui présentent une hémolyse associée à un ou plusieurs symptômes cliniques indiquant une activité élevée de la maladie.
Une activité élevée de la maladie est définie comme suit: valeur de la LDH ≥ 1,5 × LSN (limite supérieure de la normale) [LSN du taux de LDH: 246 U/l] et présence, dans les 3 mois précédent le traitement, de l’un ou de plusieurs des signes ou symptômes suivants causés par l’HPN: fatigue, hémoglobinurie, douleurs abdominales, essoufflement (dyspnée), anémie (hémoglobine < 10 g/dl), événement vasculaire indésirable grave antérieur (y compris thrombose), dysphagie ou trouble de l'érection; ou antécédents de transfusion de concentré érythrocytaire due à l’HPN.
• chez les patients qui sont cliniquement stables après avoir été traités par éculizumab pendant au moins 6 mois.
La stabilité clinique est définie par une valeur de la LDH ≤ 1,5 x LSN [LSN du taux de LDH: 246 U/l] ainsi qu’aucune valeur de la LDH > 2 x LSN au cours des 6 mois précédents et aucun événement indésirable cardiovasculaire grave au cours des 6 mois précédents.
Si, après un traitement préalable à l’éculizumab, une forte activité de la maladie persiste, ULTOMIRIS n'est pas remboursé.
Les patients doivent être vaccinés contre les méningocoques au préalable.
La décision d’initier le traitement ainsi que le contrôle des patients ne peuvent être effectués que par des spécialistes en hématologie/oncologie dans les centres universitaires ou dans les hôpitaux cantonaux d’Aarau, Bellinzona, Lucerne, Coire et Saint-Gall. L’administration du traitement par ULTOMIRIS entre ces contrôles peut avoir lieu dans un hôpital local.
La garantie de prise en charge doit être renouvelé chaque année.
Lors de la demande annuelle de prise en charge, la réponse thérapeutique doit être vérifiée. Celle-ci est considérée comme atteinte si le traitement permet une réduction des LDH d’au moins 60% ainsi qu’une amélioration d’au moins un paramètre clinique par rapport à la situation avant le début d’un traitement par inhibiteur du C5.
Les patients présentant une réponse thérapeutique insuffisante doivent interrompre le traitement. Le centre enregistre le nombre de patients traités par ULTOMIRIS dans l’indication HPN ainsi que la durée du traitement. À la demande du titulaire de l’autorisation, le centre transmet les données collectées à l’adresse marketaccess_art71@alexion.com. L’OFSP peut exiger ces données auprès du titulaire de l’autorisation.
Calcul du prix public sur la base du prix départ usine auquel s'ajoutent CHF 40.- en raison du caractère particulier de la distribution (pratiquement pas de commerce intermédiaire, comme pour les produits sanguins), TVA en sus.
Avant le début du traitement, une garantie de prise en charge par l’assurance maladie est nécessaire après discussion avec le médecin-conseil.
Ultomiris est remboursé pour le traitement des patients adultes (à partir de leur 18e année) atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN):
• chez des patients qui n’ont pas été traités auparavant par des inhibiteurs du complément et qui présentent une hémolyse associée à un ou plusieurs symptômes cliniques indiquant une activité élevée de la maladie.
Une activité élevée de la maladie est définie comme suit: valeur de la LDH ≥ 1,5 × LSN (limite supérieure de la normale) [LSN du taux de LDH: 246 U/l] et présence, dans les 3 mois précédent le traitement, de l’un ou de plusieurs des signes ou symptômes suivants causés par l’HPN: fatigue, hémoglobinurie, douleurs abdominales, essoufflement (dyspnée), anémie (hémoglobine < 10 g/dl), événement vasculaire indésirable grave antérieur (y compris thrombose), dysphagie ou trouble de l'érection; ou antécédents de transfusion de concentré érythrocytaire due à l’HPN.
• chez les patients qui sont cliniquement stables après avoir été traités par éculizumab pendant au moins 6 mois.
La stabilité clinique est définie par une valeur de la LDH ≤ 1,5 x LSN [LSN du taux de LDH: 246 U/l] ainsi qu’aucune valeur de la LDH > 2 x LSN au cours des 6 mois précédents et aucun événement indésirable cardiovasculaire grave au cours des 6 mois précédents.
Si, après un traitement préalable à l’éculizumab, une forte activité de la maladie persiste, ULTOMIRIS n'est pas remboursé.
Les patients doivent être vaccinés contre les méningocoques au préalable.
La décision d’initier le traitement ainsi que le contrôle des patients ne peuvent être effectués que par des spécialistes en hématologie/oncologie dans les centres universitaires ou dans les hôpitaux cantonaux d’Aarau, Bellinzona, Lucerne, Coire et Saint-Gall. L’administration du traitement par ULTOMIRIS entre ces contrôles peut avoir lieu dans un hôpital local.
La garantie de prise en charge doit être renouvelé chaque année.
Lors de la demande annuelle de prise en charge, la réponse thérapeutique doit être vérifiée. Celle-ci est considérée comme atteinte si le traitement permet une réduction des LDH d’au moins 60% ainsi qu’une amélioration d’au moins un paramètre clinique par rapport à la situation avant le début d’un traitement par inhibiteur du C5.
Les patients présentant une réponse thérapeutique insuffisante doivent interrompre le traitement. Le centre enregistre le nombre de patients traités par ULTOMIRIS dans l’indication HPN ainsi que la durée du traitement. À la demande du titulaire de l’autorisation, le centre transmet les données collectées à l’adresse marketaccess_art71@alexion.com. L’OFSP peut exiger ces données auprès du titulaire de l’autorisation.
Calcul du prix public sur la base du prix départ usine auquel s'ajoutent CHF 40.- en raison du caractère particulier de la distribution (pratiquement pas de commerce intermédiaire, comme pour les produits sanguins), TVA en sus.
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