La FDA a approuvé la mise sur le marché aux Etats-Unis de cannabidiol (Epidiolex®, Greenwich Biosciences) pour traiter deux formes rares et sévères d’épilepsie chez l’enfant, le syndrome de Lennox-Gastaut et le syndrome de Dravet.

Le cannabidiol (CBD) est le premier principe actif dérivé du cannabis autorisé aux USA. Selon la littérature, les essais cliniques ont été menés avec une solution de cannabidiol à 100 mg/ml administrée en complément d'autres médicaments. Les enfants ont reçu des doses journalières de CBD allant jusqu’à 20 mg/kg et une réduction de la fréquence des crises a été observée par rapport au placebo.

Au niveau européen, une décision est attendue d’ici le premier trimestre 2019. Le cannabidiol dispose déjà dans l’UE du statut de médicament orphelin dans divers syndromes épileptiques de l’enfant, la sclérose tubéreuse ou encore en prévention de la maladie du greffon contre l'hôte (GvHD), une complication majeure de la greffe de moelle osseuse provenant d'un donneur étranger.

Le syndrome de Dravet (ou épilepsie myoclonique sévère du nourrisson) est une épilepsie grave de l’enfant, d’origine génétique, qui débute avant l’âge d’un an par des crises convulsives, souvent déclenchées par la fièvre. Le syndrome de Lennox-Gastaut (SLG) apparaît un peu plus tard, entre 2 et 7 ans. Ces deux syndromes épileptiques sont généralement réfractaires à la thérapie conventionnelle et fréquemment associés à un retard mental.

Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés au cours des essais cliniques avec Epidiolex® ont été : somnolence, sédation et léthargie, élévation des enzymes hépatiques, diminution de l’appétit, diarrhée, éruption cutanée, fatigue, malaise et faiblesse, insomnie et troubles du sommeil, ainsi que des infections. Le risque d’atteinte hépatique est qualifié de léger mais peut conduire à des atteintes plus sévères entrainant des nausées, vomissements, douleur abdominale, fatigue, anorexie, jaunisse et/ou coloration foncée des urines.

Sources :
FDA News Release, 25.06.2018