Die EMA hat sich für eine bedingte Zulassung von Duvyzat® (Givinostat) in der EU ausgesprochen. Das Medikament wird zur Behandlung von noch gehfähigen Patienten ab sechs Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eingesetzt.
Duvyzat® ist bereits in den USA zugelassen.

DMD ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch einen Mangel an Dystrophin verursacht wird, einem Protein, das die Muskelfasern verstärkt und sie bei Muskelkontraktionen vor Verletzungen schützt. Dieser Mangel führt zu einer fortschreitenden Schwächung und zum Verlust der Muskelfunktion.
Dieser Prozess wird durch erhöhte Konzentrationen von Histon-Deacetylasen (HDAC) verstärkt.
DMD betrifft vor allem Jungen.

Die Krankheit manifestiert sich zunächst durch Muskelschwäche, dann durch eine Schädigung der Herzmuskulatur und Ateminsuffizienz, die meist vor dem 30. Lebensjahr zum Tod führt.

DMD ist unheilbar. Die Behandlung konzentriert sich auf den Einsatz von Kortikosteroiden, Vorbeugung von Kontrakturen und medizinische Überwachung der Herz- und Atemfunktionen.

Der Wirkstoff von Duvyzat® ist Givinostat, ein Histon-Deacetylase-Inhibitor (HDAC), der die unkontrollierte HDAC-Aktivität in dystrophischen Muskeln moduliert. Die Hemmung der HDAC-Aktivität kann dazu beitragen, Entzündungen und Muskelfibrose zu reduzieren und so die motorischen Fähigkeiten zu erhalten.

Die häufigsten Nebenwirkungen bei Patienten, die mit Givinostat behandelt wurden, waren Durchfall, Bauchschmerzen, Thrombozytopenie, Erbrechen, Hypertriglyceridämie und Fieber.

Um die Wirksamkeit von Duvyzat® zu bestätigen, wurde der Hersteller aufgefordert, eine randomisierte, placebokontrollierte Studie bei Patienten mit DMD sowie eine Postmarketing-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit durchzuführen.

Die Stellungnahme der EMA wird nun an die Europäische Kommission weitergeleitet, die über die Erteilung einer EU-Zulassung entscheiden wird.

Quellen:
EMA, News, New treatment against Duchenne muscular dystrophy
La Revue Prescrire, 486/2024/p267
FDA, Drug Databases, Drugs@FDA: FDA-Approved Drugs, Duvyzat
Orpha.net, Dystrophie musculaire de Duchenne