L'EMA a recommandé d'accorder une autorisation de mise sur le marché conditionnelle dans l'Union européenne pour le Duvyzat® (givinostat) en tant que traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients à partir de l'âge de six ans qui sont capables de marcher.
Duvyzat® est déjà autorisé aux USA.

La DMD est une maladie génétique rare causée par un manque de dystrophine, une protéine qui aide à renforcer les fibres musculaires et à les protéger des blessures lors de la contraction des muscles. Cela provoque un affaiblissement progressif et une perte de fonction des muscles. Ce processus est aggravé par l'augmentation des niveaux d'histone désacétylases (HDAC).
La DMD affecte principalement les garçons.

La maladie se manifeste d’abord par une faiblesse musculaire, puis par une atteinte du muscle cardiaque et une insuffisance respiratoire conduisant à la mort, le plus souvent avant l’âge de 30 ans.

La DMD est incurable. Le traitement est axé sur la corticothérapie, la prévention des contractures et le suivi médical des fonctions cardiaques et respiratoires.

La substance active de Duvyzat® est le givinostat, un inhibiteur de l'histone désacétylase (HDAC) qui module l'activité HDAC incontrôlée dans les muscles dystrophiques. L'inhibition de l'activité HDAC peut contribuer à réduire l'inflammation ainsi que la fibrose musculaire, préservant ainsi les capacités motrices.

Les effets indésirables les plus fréquents chez les patients traités par givinostat ont été la diarrhée, les douleurs abdominales, la thrombocytopénie, les vomissements, l'hypertriglycéridémie et la fièvre.

Afin de confirmer l'efficacité du Duvyzat®, il a été demandé au fabricant de mener une étude randomisée, contrôlée par placebo, chez des patients atteints de DMD, ainsi qu'une étude d'efficacité et de sécurité post-autorisation.

L'avis de l’EMA va maintenant être transmis à la Commission européenne en vue de l'adoption d'une décision sur une autorisation de mise sur le marché à l'échelle de l'Union Européenne.

Sources :
EMA, News, New treatment against Duchenne muscular dystrophy
La Revue Prescrire, 486/2024/p267
FDA, Drug Databases, Drugs@FDA: FDA-Approved Drugs, Duvyzat
Orpha.net, Dystrophie musculaire de Duchenne